團體倡設罕見病藥物試用期　盡快醫治患者

港府兩年前引入脊髓肌肉萎縮症的藥物「nusinersen」，團體香港罕見疾病聯盟今日（3日）指出，藥物在香港註冊至今超過兩年半，10多名兒童獲安排用藥，成年患者則只有當年向政府爭取引入的周佩珊獲提供治療，仍有10多名成年患者仍未獲醫管局提供治療。聯盟批評當局以藥物科研數據及臨床實證不足為理由，拒絕為患者提供藥物治療，建議政府推行「罕見病藥物試用期」，讓患者盡快得到醫治。

香港罕見疾病聯盟會長曾建平先生指，由於患病人數稀少，罕見病藥物臨床研究規模難以與常見病藥物比較。聯盟建議醫管局、臨床專家、病人組織及藥廠，共同協商「罕見病藥物試用期」，訂立試藥期限、參與人數及療效指標等。試用期完結後，患者若未達療效指標則停止用藥，若有療效，患者則可按機制繼續用藥。團體期望，計劃可讓罕見疾病患者盡快得到治療，並避免脊髓肌肉萎縮症患者肌肉繼續流失。

對於為何本港只有一名成年患者可獲相關藥物，中大醫學院內科及藥物治療學系腦神經科臨床專業顧問區頴芝表示，當局或未有藥物科研數據及臨床準則判斷患者是否適用有關藥物。她指，國際研究報告顯示，近七成脊髓肌肉萎縮症患者經14個月藥物治療後有成效，建議試用期可訂於14個月。