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香港科技園公司夥伴企業、由端到端人工智能（AI）驅動的藥物研發公司英矽智能（Insilico Medicine）今日（4日）宣布成功利用其專利人工智能靶點發現平台PandaOmics™ ，發現多個針對致命絕症「漸凍症」的潛在治療靶點。研究由英矽智能香港團隊與史上最大型及全面的漸凍症研究項目團隊Answer ALS合作完成，結果已於6月28日出版的《衰老神經科學前沿》 （Frontiers in Aging Neuroscience）雜誌上發表。

「冰桶挑戰」（Ice Bucket Challenge）熱潮令漸凍症近年廣受社會關注。漸凍症的學名為「肌萎縮性脊髓側索硬化症」，又稱「盧伽雷氏症」。據統計，全球有超過70萬人罹患漸凍症，當中香港約佔500人。患者從確診起計算僅有2至5年的平均預期壽命，通常會經歷四肢無力、無法走路、難以說話、進食困難等症狀，最終因呼吸衰竭而死亡。目前已獲批的漸凍症治療藥物只能延緩部分症狀，卻未能阻止機能喪失，因此漸凍症仍屬無法治癒的絕症。英國著名物理學家霍金、《海綿寶寶》作者Stephen Hillenburg等名人均於生前罹患漸凍症。

研究團隊透過龐大的數據庫尋找與漸凍症相關的基因，作為新療法的潛在靶點。由英矽智能自主研發、以人工智能驅動的靶點發現平台PandaOmics™，分析了來自公共數據庫的中樞神經系統（CNS）樣本表達譜，以及來自Answer ALS項目的由誘導性多功能幹細胞分化成的運動神經元（diMN）表達譜。

經過分析後，團隊從CNS樣本和diMN樣本中識別了17個高置信度靶點和11個新型治療靶點。研究人員進一步在模擬漸凍症最常見遺傳原因的c9ALS果蠅模型中測試這些靶點，證實其中18個靶點（64%）與漸凍症的神經退化症狀相關。研究證明通過抑制這些基因，能夠改善漸凍症的神經退化症狀。所有潛在靶點均在已發表的論文和ALS.AI網站上列出。

英矽智能創始人兼首席執行官Alex Zhavoronkov表示，這項合作研究的成果證明，將人類智能和人工智能相結合，可以在那些具有極大臨床需求的疾病獲得突破，發掘新靶點。這項研究僅為開始。

英矽智能聯合首席執行官兼首席科學官任峰表示，這是一個絕佳的例子，證明了人工智能生物平台PandaOmics™ 在發現靶點方面的能力。令人印象深刻的是，人工智能所識別的約70%的靶點在臨床前動物模型中通過驗證，公司正在深化與夥伴的合作，將其中一些靶點拓展至臨床試驗階段。同時，也將進一步增加PandaOmics™ 的使用，希望可以發現其他疾病領域，如腫瘤、免疫和纖維化疾病的新靶點。

香港科技園公司轉化研發所高級總監劉思雅表示，很高興見證英矽智能香港團隊在科學園內，應用人工智能驅動的藥物研發方法破解漸凍症，這是一個重要的里程碑。這項全球性研究由漸凍症和人工智能方面的專家帶領，協助研發人員更深入了解這種疾病，並為開發潛在的治療方法帶來新機遇。這項研究再次證明合作的重要性，同時彰顯人工智能在提供深入分析以應對醫療需求的發展潛力。科技園公司將會繼續建設更蓬勃的創科生態圈，以加速創科成果商品化，培育本地和全球的創科人才。